臨床療效評價模式的建立淺思

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摘要：中醫藥對疾病的治療強調整體觀,不僅僅是針對“病因”治療,更注重調整和改善人體臟腑、氣血功能,著眼于患病的“人”,而非人患的“病”,這更符合現代醫學模式和人們對于健康的認識。如何將中醫臨床療效體現出來,現已成為大家關注的熱點問題。

關鍵詞：中醫臨床；療效評價；證候療效評價；評定量表

1現行中醫臨床療效評價體系概況

1.1臨床療效評價指標由于生物醫學模式的影響,在相當長的時間里,西醫學對疾病的療效標準,著重于評價病因學、解剖學、病理損害、生化等指標的改變。過去在中醫臨床療效評價中,也多數自覺或不自覺地照搬了西醫過去生物醫學模式的療效評價方法和標準,從單側面、單生物學因素進行療效評價的研究。由于臨床常會遇到患者“病”的指標恢復正常,而主觀不適癥狀仍然存在的現象,因此對于疾病的療效評價,只重視疾病的生物學指標是不夠的,還應該重視患者“人”的一面。隨著醫學模式和疾病譜的改變,現代醫學逐漸認識到患者自身心理感受在臨床療效中的意義,臨床療效評價體系中也開始重視對于人體功能活動和生存質量的整體評價。

近年來,中醫藥治療相關疾病的療效評價指標主要包括以下幾方面：①疾病療效評價；②證候療效評價；③臨床主要癥狀、體征的療效評價；④理化檢查(如影像學指標、生化指標、病理指標等)；⑤生存質量；⑥合并癥的發生；⑦安全性評價：包括不良反應的癥狀、體征及理化檢查；⑧衛生經濟學評價：包括治療成本的計算、成本-效果分析等。

筆者認為,在具體指標的選擇上,應結合各病種的具體病情,選擇具有代表性、確定性、區別能力、互相獨立的指標,從而初步建立既體現中醫特色優勢,又與現代診療模式相適應的臨床療效評價指標集。例如,對功能性疾病,以現代化功能性檢查和中醫證候學、生存質量的評價指標為主；對疑難疾病,則應采用宏觀和微觀、整體和局部、近期和遠期相結合的綜合指標；對于一些慢性遷延難愈的疾病,則不能僅從近期證候學改變判斷,更應重視結局指標的意義。

1.2臨床療效評價方法

為了突顯中醫整體觀念的思想,除臨床療效評價的指標體系有所變化,從單一指標向多元指標集轉變,從單純西醫指標向包括病證指標在內的中西醫并舉的指標集的轉變外,綜合臨床療效評價方法也應運而生。中醫綜合臨床療效評價方法不再滿足于多指標單一統計方法結果的疊加,而是把各指標作為整體的一部分,運用綜合療效評價方法予以綜合立體評價。

常用的臨床療效評價方法較多,如秩和比法,可消除異常值干擾,解決指標值為零時在統計處理中的困惑,能在充分利用原有信息的基礎上起校正作用,所以,在涉及病死率的疾病療效評價中具有一定意義。

對于一些慢性病,更看重整體效益及內部各指標的全面、協調發展,而不是單項指標的特色,考慮運用非線性加權綜合法、TOPSIS理想點法、多層次灰色評價等方法。

1.3存在的問題

臨床療效評價包括療效評價指標和療效評價方法兩個方面。二者之間的關系,簡言之,前者決定后者,后者服從和服務于前者。在中醫療效評價指標和方法的研究中,關鍵還是要解決評價指標問題。

中醫藥對疾病的治療著重對人體的整體調節,其對機體的多層次、多環節、多靶點的作用及在此基礎上產生的整體調節,已被認為是產生療效的依據所在。評定中醫藥有效性結局的選擇既不應從單純的生物醫學模式出發,也不應當是多指標的簡單疊加。這一方面是由于疾病指標的選取不應是隨意而為,應該在一定標準下進行；另一方面,還要考慮到指標之間是否存在潛在的重復性。因此,對中醫臨床療效評價指標的選擇上,應從整體水平考慮,從而對中醫藥臨床療效作出客觀、系統的評價；否則,用現代醫學指標來評價中醫的證候療效,不僅掩蓋了中醫藥的療效,而且不利于中醫藥事業的發展。因此,建立符合中醫自身規律和特點的臨床療效評價體系具有重要的現實意義。

2證候療效評價的重要性

中醫學與西醫學最根本的區別在于中醫學以人為中心,從人體功能狀態、運動狀態和狀態變化的規律著眼,掌握和調控人體生命活動。有“活力的人”是其觀察、調控的對象,而患者自我感受、體驗的反饋是辨證論治中被高度關注的重要內容。中醫學強調整體調節、辨證論治,重視患者治療后的滿意度和生活質量改善的指標,其實這就是最具體、最直接的評價方法。在醫學療效評價中,中醫治療效果常會受到質疑,究其原因,就是由于缺乏檢驗中醫臨床療效的統一標準,使臨床效果無法重復。筆者在文獻調研中也發現,大多數作者對于疾病、癥狀等均采用自擬的療效標準進行評價。

陳可冀院士認為,評價中醫藥療效應強調四性,即：①合理性,其理論思維、病證結合的評估標準以及統計學要求合理；②重復性,其療效結論主客觀誤差小,經得起他人重復；③隨機性,設計觀察驗證及后續都能體現；④代表性,基本可以反映當代實際醫療水平[1]?？傊?對于中醫療效評價應建立既符合現代醫學模式的評價標準,使之能得到醫學界公認；又能體現出中醫藥整體調節特色和優勢的綜合中醫臨床療效評價方法、指標體系和標準。

辨證論治是中醫學的精髓,在評價中醫臨床療效時,不應缺少反映證候改善程度的指標。筆者注意到,各版《中藥新藥臨床研究指導原則》對所列每一種疾病都確定了中醫證的療效判斷標準,這等于提示所有的疾病都要評價中醫證的療效。強調建立具有自身特色的中醫療效評價指標和方法體系,在某種程度上也進一步突出了“證”在中醫療效評價中的地位和作用。

近年來,眾多學者開展了中醫證候的研究。有學者認為,為了降低醫生主觀因素的影響,可采用降維升階的方法[2]。首先對證候進行單因素提取,即進行降維；然后進行多因素分析,采用歸納方法,把證候復合成一個“整體”,即證候的升階,使臨床試驗中受試對象達到“同質性”要求。另外,也可以采用主證的辨證方法,有研究者根據文獻資料及專家意見,擬定某一疾病證候類型訪談大綱,通過大樣本調查、分析比較,得出主證(出現率大于50%的癥狀、舌象、脈象)[3]。再根據主證出現的頻度來確定各證型療效的關鍵指征,結合定量研究的方法,進行嚴格數理統計分析,完善“證候評定量表”,建立中醫證候評價體系。

值得注意的是,中醫的“證”作為療效評價指標是基于臨床經驗和邏輯判斷確定下來的,不是按照一種嚴密的論證和驗證體系研究出來的,因此,借助現實的“證”進行的療效評價是比較粗糙的,也難以深入并推廣。例如,首先就涉及證候的規范化。證候規范化包括證名的規范和證的診斷標準的規范,其中證候診斷標準的研究是證候規范化研究的主要內容。中醫證候復雜、多維,證候量化自擬標準多,帶有很強的主觀性和隨意性。因此,盡管中醫界把證作為體現中醫特色的療效評價指標,但目前它還不具備“標準”的性質和要求。中醫證候規范化和中醫證候療效評價體系在某種程度上具有順序上的先后性,跨越發展存在一定難度。

3關于中醫臨床量表的建立

從理論上說,客觀存在的任何一種現象都是可以認識的,因為客觀存在就有數量,有數量就可以測量,能測量就可以重復。中醫臨床療效也決不是只能在某一人手里重復,一定能量化表達,讓人理解。

評定量表是用來量化觀察所得印象的一種測量工具,被廣泛應用于心理、醫學、社會等評估。評定量表的編制是嚴格按照測量學的原理和方法進行的。在專家經驗與文獻基礎上,進行一系列研究和評價,不單是羅列癥狀,編成癥狀清單或詞表,而是需要經過信度、效度的檢驗。

臨床結局報告(Patientreportoutcome,PRO)就是一種直接來源于患者,沒有醫生或其他任何人對于患者反應的解釋,對患者健康狀況的各個方面進行評定的量表[4]。

中醫臨床診療時大多采取醫生口頭詢問和患者的口頭回答等方式,尚處在單純的模糊的經驗現象積累階段,未能找出對患者描述的癥狀進行更深一層的量化分級方法。因而,難免會因醫者個人知識面和經驗的不同,出現癥狀療效評價的差異,從而不能對患者病情進行精確評價、系統分析。

患者主觀的痛苦與不適是軟指標,軟指標需要合理評價才能得以推廣使用。在完善現代臨床評價體系的過程中,如果借鑒量表的相關信息,建立基于患者報告的結局評價指標量化測量體系來評價中醫臨床療效,將會解決中醫療效評價中的模糊性和不確定性問題。筆者認為,將PRO量表研究的相關內容與之相結合,借用量表測評的方法,建立符合中醫自身規律和特點的臨床療效評價方法,這將為建立適合中醫特色的療效評價體系拓展新思路。

【參考文獻】

1]陳可冀.關于傳統中醫藥臨床療效評價問題[J].中西醫結合學報,2005,3(1)：1－2.

[2]賴世隆.中醫藥臨床療效評價若干關鍵環節的思考[J].廣州中醫藥大學學報,2002,19(4)：245－250.

[3]胡隨瑜,金益強.關于中醫臨床療效評價的思考[J].中國中西醫結合雜志,2005,25(1)：72－75.

[4]FDA.Guidanceforindustry-patient-reportedoutcomemeasures：useinmedicalproductdevelopmenttosupportlabelingclaims,draftguidance[J].HealthQualityLife,2006,4：79.